目的 比较急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿接受高剂量甲氨蝶呤（HD-MTX）治疗后24 h MTX血药浓度与药物不良反应（ADR）变化的关系。方法 采用非参数检验将接受HD-MTX治疗后24 h的MTX血药浓度分为低浓度组和高浓度组；采用倾向评分匹配来调整两组之间的基线潜在混杂因素，比较两组患儿MTX相关ADR发生情况。结果 以给药后24 h的MTX血药浓度是否≥60μmol/L为分界线，分为低浓度组和高浓度组。经过倾向得分匹配（propensity score matching, PSM）后，将45对（90例）患儿纳入分析。两组之间除骨髓抑制有统计学差异（48.89%vs 73.33%,χ²=5.657,P=0.017）,其余ADR无明显统计学差异。多因素分析显示给予HD-MTX后24 h的MTX血药浓度≥60μmol/L是骨髓抑制的独立危险因素（P=0.024,OR=2.930,95%CI:1.153～7.445）。结论 对于接受HD-MTX治疗的ALL患儿，骨髓抑制与24 h MTX血药浓度有密切关系，当24 h MTX血药浓度≥60μmol/L时，骨髓抑制发生可能更高，需要引起重视。