目的 评估在子宫内膜不典型增生（AEH）或早期1级子宫内膜样腺癌（G1 EAC）患者中，使用醋酸甲地孕酮（MA）联合二甲双胍作为保留生育功能治疗的疗效和复发率，分析治疗后子宫内膜中IGFBP-r P1、p-AMPK和p-Akt的表达变化。方法 前瞻性招募60名年龄在20～42岁之间的AEH和/或病灶局限于子宫内膜的1级EAC患者。患者被随机分为MA组（n=30）和MA加二甲双胍组（n=30）。对照组患者接受MA（口服160 mg,2次/d）治疗，联合组患者在口服MA治疗的基础上加用二甲双胍（口服850 mg,2次/d），治疗持续至少6个月，必要时可延长至12个月以达到完全缓解（CR），并每3个月进行一次随访宫腔镜检查和刮宫术。对于达到CR的患者，通过免疫组织化学方法检测子宫内膜组织中IGFBP-r P1、p-Akt和p-AMPK的表达。结果 共有58名患者完成了治疗。在治疗第9个月时，联合治疗组中23例（76.7%）患者达到了CR；对照组中20例（71.4%）患者达到了CR，另外两例患者在将治疗改为二甲双胍联合MA治疗后也达到了CR。联合治疗组的复发率为22.7%，对照组为30.0%。对照组10名患者（35.7%）体质量增加5.7±6.1 kg，而在联合组患者体质量变化没有统计学意义。与对照组相比，联合治疗组子宫内膜组织中IGFBP-r P1和p-AMPK表达增加，p-Akt表达降低。结论 MA和二甲双胍联合治疗可作为1级IA期EAC和AEH的保留生育功能治疗的有效方法，二甲双胍辅助治疗可以控制由MA引起的体质量增加，增加子宫内膜组织中IGFBP-r P1和p-AMPK的表达，同时抑制p-Akt的表达。该疗法在早期EAC和AEH治疗中的作用值得进一步研究。