穿心莲为中国传统中药材，应用历史悠久，对机体发挥了重要的调节作用，具有抗炎、抗肿瘤、免疫调节、抗病毒、心血管保护等多种药理活性，可作为治疗呼吸道感染、心脑血管疾病和肿瘤等病证的新型药物。近年来，随着对穿心莲属药用植物化学成分和药理作用的深入研究，以及新型药物制剂的研发，穿心莲内酯已成为国内外学者广泛关注的热点，其药理活性作用广泛。该文概述了近20年来国内外关于穿心莲内酯的药理作用研究进展，分别从传统的抗病毒、抗菌、抗炎、抗肿瘤、心血管保护和神经保护等方面作用，以及新开发的防治糖尿病、抗骨质疏松、避孕、减肥减脂等方面药理作用进行阐述，随着对其药理作用广泛开展讨论，将对穿心莲内酯类药物的研发起到积极的推动作用，为临床实际应用提供确切的理论支持，开阔了诊疗思路，并提出了进一步研究穿心莲的临床意义，希望扩展对传统中药材穿心莲资源的开发利用，为我国传统药用植物提取物穿心莲内酯的研究与应用奠定基础。