目的 使用希望区域法(PZ)在适应性设计临床试验中进行非盲样本量重估,通过适应性调整样本量的方式提高临床试验整体研究效率。方法 以两均数比较的优效性检验为例,在两阶段适应性设计下使用PZ,以固定样本量设计(Fixed)及成组序贯设计(GSD)作为方法学参照,通过设定不同的疗效差异初始估计值及真实值,比较PZ的Ⅰ类错误、检验效能和平均样本量,并给出应用案例。结果 3种试验设计的Ⅰ类错误近似,PZ较GSD及Fixed能提高试验整体的检验效能,但其估计的样本量较大,适用于高估初始差异值的场景,当正确估计或低估初始差异时,提高的检验效能与因有效提前终止试验的GSD近似,而样本量的估计较GSD更多。结论 PZ能有效提高初始估计样本量过低时临床试验的检验效能,避免因试验检验效能不足导致无法检测出药物的真实疗效差异。若有比较可靠的前期数据能够较准确地估计初始差异值,则不推荐在适应性设计临床试验中使用PZ。