目的 探讨吡仑帕奈(PER)单药治疗局灶性癫痫患者的疗效及安全性。方法 选取浙江大学医学院附属第二医院2020年1月至2022年12月期间使用PER单药治疗的≥4岁的局灶性癫痫患者，纳入完成1年随访及血药浓度检测的病例进行回顾性分析，计算患者随访1年的无发作率、有效率及不良反应发生率。并统计分析PER的疗效及安全性与药物血药浓度之间的相关性。结果 本研究共纳入41例接受PER单药治疗的局灶性癫痫患者。药物维持剂量中位数为4 mg。改良意向性分析显示，PER单药治疗1年随访时患者的无发作率和有效率分别为58%和66%。伴有局灶扩展至双侧强直阵挛发作及睡眠相关发作癫痫病程较短的患者1年随访时无发作率更高，无发作的患者癫痫病程更短。有睡眠相关发作及癫痫病程较短的患者1年随访时的有效率更高。41例患者中10例(24%)出现不良反应，常见的不良反应有头晕、易怒及肝功能损害等，其中2例因不良反应停药。41例患者的PER平均血药浓度为318.27 ng/mL(范围53～689 ng/mL),平均剂量为3.83 mg(范围2～6 mg),血药浓度与剂量之间呈正相关(r=0.646,P<0.001)。治疗有效的患者的PER血药浓度低于无效者(P<0.05)。结论 低剂量PER单药治疗局灶性癫痫患者在随访1年时具有较好的疗效及耐受性，其无发作率及有效率与癫痫患者的一些临床特征相关。