目的：微量残留病(minimal residual disease,MRD)的监测与及时干预是预防成人急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)后复发的有效策略。泛白血病标志物WT1基因可作为AML患者MRD的监测指标。目前，临床上关于移植后基于WT1基因检测的抢先治疗的干预节点及干预时机尚无统一的标准。本研究旨在评估WT1基因指导的抢先治疗的临床价值，并进一步探讨其最佳干预节点。方法：回顾性收集2014年1月至2020年6月间在中南大学湘雅医院血液科接受alloHSCT的细胞遗传学风险为中危和高危成人AML患者的资料，所有患者均有移植后3年内的WT1基因表达检测数据。比较移植后接受抢先治疗的WT1基因阳性患者、未接受抢先治疗的WT1基因阳性患者之间，以及二者分别与移植后WT1基因阴性患者间终点指标[累积复发率(cumulative incidence of relapse,CIR)、无病生存(disease-free survival,DFS)率、总生存(overall survival,OS)率、非复发死亡(non-relapse mortality,NRM)率]的差异。纳入移植后未行干预的患者的数据，对可能影响预后的因素进行分析。将患者的年龄、性别、移植类型、细胞遗传学危险分层、移植前疾病状态、移植前WT1基因表达情况、移植后WT1基因表达情况、供者性别纳入单因素分析；进一步对单因素分析中P<0.10的因素纳入Cox回归模型进行多因素分析。采用受试者操作特征(receiver operating characteristic,ROC)曲线分析WT1基因表达水平预测复发的最佳截断值。结果：共纳入165例AML患者，86例在移植后3年内出现WT1基因阳性，其中58例接受抢先治疗，28例未接受抢先治疗。与移植后WT1基因阴性患者相比，未接受抢先治疗的WT1基因阳性患者的5年CIR明显升高(42.9%vs 10.5%,P<0.001)、5年DFS率(50.0%vs 80.7%,P=0.001)与OS率(60.7%vs82.8%,P=0.018)明显降低，5年NRM率差异无统计学意义(7.1%vs 8.9%,P=0.744)；而接受抢先治疗的WT1基因阳性患者的上述指标差异均无统计学意义(均P>0.05)。多因素分析结果显示移植后WT1基因阳性是AML患者移植后预后不良因素(CIR:HR=6.24,P=0.000 1;DFS率：HR=2.77,P=0.009 6)。ROC曲线分析结果显示3年内WT1基因表达预测移植后复发的曲线下面积为0.727(95%CI 0.582～0.873)，最佳截断值为122拷贝，敏感度为60.0%，特异度为89.9%。结论：连续监测细胞遗传学中高危AML患者allo-HSC后3年内WT1基因的表达，并对出现WT1基因表达阳性的患者进行及时的抢先治疗，能有效减少该类患者移植后的复发，改善预后。以WT1基因表达水平120拷贝作为抢先治疗的节点可能更为精准和可靠。