全面及时监测儿童疾病负担，对健康卫生政策的制定、实施和评价至关重要。本文从数据源及评价指标角度切入，综述中国儿童疾病负担研究的发展和现状，其数据源包括传统的单中心及多中心研究、文献荟萃分析及系统评价、大数据背景下的国际数据库、国内医疗机构及疾控部门数据库等。评价指标包括发病率(数)、患病率(数)、死亡率(数)、住院率、住院时长、费用等自然数据，以及伤残调整寿命年、伤残损失寿命年、早死损失寿命年等大数据模型估算的指标，同时展示不同方法呈现的中国儿童疾病负担研究成果，在此基础上对中国儿童疾病负担研究方向进行展望。