三臂非劣效临床试验基于干预依从性的效应估计方法

吴研鹏, 陈平雁, 吴莹

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中国卫生统计 ›› 2024, Vol. 41 ›› Issue (02) : 213-217+222.

三臂非劣效临床试验基于干预依从性的效应估计方法

  • 吴研鹏, 陈平雁, 吴莹
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摘要

目的 临床试验中干预不依从问题通常无法避免,分析方法不当会导致结果偏倚,非劣效研究尤其如此。本研究针对三臂非劣效临床试验,建立Bayes因果模型,实现对干预依从人群的效应估计。方法 基于主分层思想,按依从性类型将试验人群分层,从而转化为不同依从性人群的结局混合分布识别问题。通过构建Bayes模型和使用DA(data augmentation)算法,实现结局参数后验分布估计和统计推断。通过模拟研究,比较本研究提出方法与传统的意向性治疗(intention-to-treat, ITT)、遵循研究方案(per-protocol, PP)及实际接受治疗(as-treated, AT)分析的统计性能。结果 当依从类型与结局相关时,传统的ITT、PP及AT分析均存在较大偏倚;本研究提出方法在依从类型与结局相关和不相关两种情况下,均能够将偏倚控制在较小的范围。结论 对于存在较严重干预不依从问题的非劣效临床试验,本研究提出方法较传统分析可以更好地控制分析偏倚。

关键词

不依从 / 三臂非劣效性临床试验 / Bayes因果模型 / DA算法

中图分类号

R195.1

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吴研鹏, 陈平雁, 吴莹. 三臂非劣效临床试验基于干预依从性的效应估计方法. 中国卫生统计. 2024, 41(02): 213-217+222

基金

国家自然科学基金(81703322,82273732);; 广东省医学科研基金资助(A2019438)

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