目的观察缬更昔洛韦(VGCV)治疗先天性巨细胞病毒(CMV)感染新生儿的疗效及安全性。方法采用随机数字表法将48例新生儿先天性CMV感染病例分为VGCV组和更昔洛韦(GCV)组,每组24例。VGCV组予口服VGCV 16 mg/kg,q12h,疗程6周; GCV组予静脉滴注GCV 6 mg/kg,q12h,疗程6周。比较2组患儿的血和尿CMV载量、血清CMV-Ig M、肝脾肿大、高胆红素血症、头颅MRI、脉络膜视网膜炎、脑干听觉诱发电位、中性粒细胞减少症、经外周静脉穿刺中心静脉置管(PICC)率、住院时间以及住院费用。结果 VGCV组和GCV组新生儿先天性CMV感染疗效及治疗过程中中性粒细胞减少症发生率差异无统计学意义(P> 0.05)。VGCV组住院时间短于GCV组,住院费用低于GCV组,PICC置管率明显低于GCV组(P <0.05)。结论口服VGCV与静脉滴注GCV治疗新生儿先天性巨细胞病毒感染疗效及不良反应类似。口服VGCV可缩短住院时间,降低医疗费用和PICC置管率。