目的 探讨自拟助长方治疗特发性矮小症(ISS)脾虚失运证的效果及其对患儿生长速率、病情相关指标、骨代谢指标的影响。方法 选取80例ISS患儿作为研究对象，采用随机数字表法分为对照组和观察组，每组40例。对照组采用常规西药治疗，观察组在对照组基础上联合应用自拟助长方。比较2组患儿的临床疗效、中医证候积分、生长情况(身高月均增长量、年生长速率)、病情相关指标[血清胰岛素样生长因子-1(IGF-1)、骨形态发生蛋白-2(BMP-2)、胰岛素样生长因子结合蛋白-3(IGFBP-3)]水平、骨代谢指标[骨碱性磷酸酶(BAP)、Ⅰ型前胶原氨基端前肽(PⅠNP)、Ⅰ型胶原交联羧基末端肽(β-CTX)]水平及不良反应发生率。结果 观察组患儿治疗总有效率为97.50%,高于对照组的80.00%,差异有统计学意义(P<0.05);干预3、6个月后，观察组身材矮小、面色萎黄、不思饮食、少气懒言、四肢乏力、大便稀溏积分及总分低于对照组，差异有统计学意义(P<0.05);干预6个月后，观察组身高月均增长量、年生长速率高于对照组，差异有统计学意义(P<0.05);干预3、6个月后，观察组IGF-1、BMP-2、IGFBP-3、BAP、PⅠNP水平高于对照组，β-CTX水平低于对照组，差异有统计学意义(P<0.05); 2组患儿不良反应发生率比较，差异无统计学意义(P>0.05)。结论 自拟助长方治疗ISS脾虚失运证效果显著，可通过调节IGF-1、BMP-2、IGFBP-3及骨代谢指标水平减轻临床症状，促进患儿生长发育，且安全性高。