目的 探讨血清及尿β₂微球蛋白（β₂-MG）、视黄醇结合蛋白（RBP）、水通道蛋白-2（AQP2）与肾盂输尿管连接部梗阻（UPJO）致小儿肾积水严重程度的关系。方法 选取南宁市第六人民医院泌尿外科接受肾盂输尿管梗阻手术治疗的60例肾积水患儿为肾积水组，根据肾积水严重程度分为轻度组（n=13）、中度组（n=22）和重度组（n=25）,另外选取同期该院接受体检的60例健康儿童为对照组。比较对照组和肾积水组不同严重程度患儿血清及尿β₂-MG、RBP、AQP2水平；分析β₂-MG、RBP、AQP2水平与超声参数[肾盂前后径（APD）、肾实质厚度（PT）]的相关性；采用受试者工作特征（ROC）曲线分析血清及尿β₂-MG、RBP、AQP2对中重度肾积水的诊断效能。结果 肾积水组血清及尿β₂-MG、RBP水平均高于对照组，血清及尿AQP2水平均低于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）。肾积水患儿血清β₂-MG、尿β₂-MG、尿RBP水平和APD水平由低到高为轻度组、中度组、重度组，尿AQP2水平和PT由高到低为轻度组、中度组、重度组，差异均有统计学意义（P<0.05）。轻度组血清RBP水平低于中度组和重度组，差异有统计学意义（P<0.05）。肾积水患儿血清β₂-MG、尿β₂-MG、尿RBP水平与APD均呈正相关，与PT均呈负相关（P<0.05）;尿AQP2水平与APD呈负相关，与PT呈正相关（P<0.05）。ROC曲线分析结果显示，血清β₂-MG、尿β₂-MG、尿RBP、尿AQP2检测对中重度肾积水均具有一定诊断价值，曲线下面积（AUC）分别为0.652、0.688、0.859、0.680,尿RBP诊断中重度肾积水的AUC显著大于其余指标（P<0.05）。结论 血清β₂-MG、尿β₂-MG、尿RBP、尿AQP2与UPJO致小儿肾积水严重程度相关，尿RBP对中重度肾积水的诊断效能优于其他指标。