目的 总结阿伐曲泊帕联合他克莫司治疗老年难治性重型再生障碍性贫血的临床疗效和不良反应。方法 报道1例阿伐曲泊帕联合他克莫司治疗老年难治性重型再生障碍性贫血患者，并针对阿伐曲泊帕、他克莫司作用机制及安全性进行文献复习。结果 患者经环孢素、十一酸睾酮、艾曲泊帕联合治疗6个月无效，并出现肝肾功能损伤，停药并予以阿伐曲泊帕（20 mg,每日1次）联合他克莫司（1 mg,每日2次）治疗9个月后，患者血小板升至54×10～9/L,血红蛋白升至124 g/L,白细胞升至8.23×10～9/L,肝肾功能也均恢复到正常，未观察到血栓事件等其他不良反应，且治疗后CD4/CD8下降，CD8⁺T细胞增多，Treg细胞比例增多。结论 阿伐曲泊帕联合他克莫司治疗老年难治性再生障碍性贫血有效且耐受性良好，今后仍需长期追踪观察及继续积累病例。