近年来，短期、长期居住在高海拔地区的人数不断增加，超过8 160万人生活在海拔≥2 500米的地区，而中国常居高原者超过1 000万，每年进入高原的人口超过2 000万。独特的高原气候引发了一系列高原相关性疾病，其中高原脑水肿(HACE)是最严重的疾病之一，如果不及时进行适当治疗，患者可能会在24 h内因脑疝死亡。然而，HACE发展的确切机制尚不完全清楚，使得HACE的防和治具有挑战性。间充质干细胞(MSC)及间充质干细胞外泌体(MSC-Exos)具有修复受损组织和细胞、抗氧化应激、抑制炎症反应、调节自噬等作用，有可能成为防治HACE的新型药物。本文结合国内外相关文献阐述高原脑水肿发病机制及MSC、MSC-Exos在其中可能发挥的作用，为MSC、MSC-Exos防治HACE提供理论依据。