目的 提出一种基于科研文献和生物医药数据库进行尿毒症中药知识挖掘的方法并对结果进行初步验证，为揭示尿毒症的生物学机制及中药治疗方法提供思路。方法 利用SemRep抽取工具从尿毒症研究文献的摘要文本中提出尿毒症的疾病-关系-基因三元组，获取尿毒症潜在基因。基于String数据库对潜在基因进行蛋白质互作网络分析得到尿毒症的核心基因。对核心基因进行GO分析和通路分析，揭示尿毒症的生物分子机制。从Coremine Medical中药数据库筛选出对核心基因具有调节作用的中药，建立中药共现网络并进行聚类，提取每个类团的核心中药组分。结果 从25 439篇文献中共提取出尿毒症潜在基因137个，经蛋白质互作网络分析得到15个核心基因：IL-6、IL-1B、CRP、IL-10、TGFB1、IGF-1、LEP、CXCL8、AGT、CCL2、TLR4、FGF2、IL-2、ACE和SERPINE1。核心基因参与的生物过程包括单核细胞增殖等，其分子功能涉及受体-配体活性等，细胞组分主要包括血小板α颗粒管腔等，并显著富集于AGE-RAGE和IL-17等通路。尿毒症的潜在中药可划分为4个类团，分别对糖尿病肾病、慢性肾衰竭、肾病综合征、慢性肾疾病具有药物功效，以人参、膜荚黄芪、姜皮、鱼脑石为代表的中药分别是4类疾病对应的核心药物。结论 本文构建的药物知识发现路径从大规模的文献数据可对疾病基因、发生、发展机制等多方面知识进行有效挖掘，挖掘出的知识在文献层面得到验证。