恶性肿瘤发病率与病死率日益递增，对人类健康造成巨大威胁。目前，放疗、化疗、靶向和免疫治疗仍然存在较大的不良反应、易耐药等问题。中医药在肿瘤防治中具有独特的优势。冬凌草甲素是一种从唇形科香茶菜属植物中提取出的具有高生物活性的天然二萜类化合物，在过去的几十年中被报道具有广泛的药理活性，如抗菌消炎、抗氧化及免疫增强，同时在抗肿瘤方面也表现出明显的优势。其抗肿瘤作用机制与抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡、抑制肿瘤血管形成及抑制肿瘤细胞侵袭和迁移等有关。此外，冬凌草甲素可与其他药物或小分子化合物联用达到协同增效目的，或被加载至纳米药物递送载体从而提高其水溶性、生物利用度和抗肿瘤活性。该文对冬凌草甲素及其衍生物抗肿瘤作用机制及修饰策略最新进展进行综述，以期为进一步提高冬凌草甲素抗肿瘤临床应用提供借鉴。