恶性肿瘤已经成为威胁人类健康和生命的重要公共卫生问题。恶性肿瘤治疗以综合治疗为主，化学治疗是其主要方法之一。鬼臼毒素及其衍生物是一类广谱药理活性化合物，具有抗肿瘤等多种活性。以依托泊苷为例，其具有优越的抗癌活性，被用作治疗各种恶性肿瘤的一线化学治疗药物。然而，鬼臼毒素及其天然的同源物生物利用度低，早期发现的该类化合物大多会引发全身毒性和耐药性反应。因此，现阶段研究者们致力于开发高效低毒的鬼臼毒素衍生物。当前的体内外药理学研究已证实鬼臼毒素及其衍生物的抗肿瘤潜力。后续研究需进一步通过临床试验验证其疗效，并深入探究其作用靶点与机制，为临床转化提供科学依据。