PDZ结构域蛋白1(PDZ domain containing 1,PDZK1)是一种多PDZ结构域支架蛋白，具有调节跨膜运输蛋白、离子通道和信号转导蛋白的功能，在脂质代谢，细胞增殖、分化、迁移，肿瘤生长，离子转运等方面发挥重要作用。在肾细胞癌(renal cell carcinoma,RCC)，尤其是肾透明细胞癌(clear cell renal cell carcinoma,ccRCC)中，PDZK1的表达显著下调，并与肿瘤的进展和不良预后相关。通过上调PDZK1的表达，不仅能抑制肿瘤细胞的生长，减缓疾病的进展，还能影响血小板衍生生长因子受体β(platelet-derived growth factor receptor beta,PDGFR-β)的磷酸化通路，改善耐药，使以分子靶向药物为主要治疗方式的晚期或转移RCC患者受益。另外，PDZK1可能作为RCC个体化治疗的生物标志物和靶向治疗的新靶点，在预测RCC治疗反应上也具有一定潜力。