1	McColgan P， Tabrizi SJ. Huntington's disease：a clinical review[J]. Eur J Neurol，2018，25（1）：24-34． 本文引用 [1]

2	Tabrizi SJ， Flower MD， Ross CA，et al. Huntington disease：new insights into molecular pathogenesis and therapeutic opportunities[J]. Nat Rev Neurol，2020，16（10）：529-546． 本文引用 [1]

3	Chancellor D， Barrett D， Nguyen-Jatkoe L，et al. The state of cell and gene therapy in 2023[J]. Mol Ther，2023，31（12）：3376-3388． 本文引用 [1]

4	Ling QL， Herstine JA， Bradbury A，et al. AAV-based in vivo gene therapy for neurological disorders[J]. Nat Rev Drug Discov，2023，22（10）：789-806． 本文引用 [1]

5	Schulz M， Levy DI， Petropoulos CJ，et al. Binding and neutralizing anti-AAV antibodies：detection and implications for rAAV-mediated gene therapy[J]. Mol Ther，2023，31（3）：616-630． 本文引用 [1]

6	Lek A， Wong B， Keeler A，et al. Death after high-dose rAAV9 gene therapy in a patient with duchenne's muscular dystrophy[J]. N Engl J Med，2023，389（13）：1203-1210． 本文引用 [1]

7	Mondal J， Pillarisetti S， Junnuthula V，et al. Hybrid exosomes，exosome-like nanovesicles and engineered exosomes for therapeutic applications[J]. J Control Release，2023，353：1127-1149． 本文引用 [1]

8	马　跃，邓　莉，李善刚. 纳米粒子在CRISPR/Cas9基因治疗中的应用[J]. 生物工程学报，2022，38（6）：2087-2104． Ma Y， Deng L， Li SG. Application of nanoparticles in CRISPR/Cas9-based gene therapy[J]. Chin J Biotechnol，2022，38（6）：2087-2104． 本文引用 [1]

9	Tabrizi SJ， Leavitt BR， Landwehrmeyer GB，et al. Targeting huntingtin expression in patients with Huntington's disease[J]. N Engl J Med，2019，380（24）：2307-2316． 本文引用 [1]

10	Tabrizi SJ， Estevez-Fraga C， van Roon-Mom WMC，et al. Potential disease-modifying therapies for Huntington's disease：lessons learned and future opportunities[J]. Lancet Neurol，2022，21（7）：645-658． 本文引用 [1]

11	McColgan P， Thobhani A， Boak L，et al. Tominersen in adults with manifest Huntington's disease[J]. N Engl J Med，2023，389（23）：2203-2205． 本文引用 [1]

12	Warby SC， Montpetit A， Hayden AR，et al. CAG expansion in the Huntington disease gene is associated with a specific and targetable predisposing haplogroup[J]. Am J Hum Genet，2009，84（3）：351-366． 本文引用 [1]

13	Shin JW， Shin A， Park SS，et al. Haplotype-specific insertion-deletion variations for allele-specific targeting in Huntington's disease[J]. Mol Ther Methods Clin Dev，2022，25：84-95． 本文引用 [1]

14	Spronck EA， Vallès A， Lampen MH，et al. Intrastriatal administration of AAV5-miHTT in non-human Primates and rats is well tolerated and results in miHTT transgene expression in key areas of Huntington disease pathology[J]. Brain Sci，2021，11（2）：129． 本文引用 [1]

15	UniQure. UniQure announces update on phase Ⅰ/Ⅱ clinical trials of AMT-130 gene therapy for the treatment of Huntington's disease[EB/OL]. （2023-12-19） [2024-01-26]. https://uniqure.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/uniqure-announces-update-phase-iii-clinical-trials-amt-130-gene 本文引用 [1]

16	Keller CG， Shin Y， Monteys AM，et al. An orally available，brain penetrant，small molecule lowers huntingtin levels by enhancing pseudoexon inclusion[J]. Nat Commun，2022，13（1）：1150． 本文引用 [1]

17	Therapeutics PTC. PIVOT-HD interim data update[EB/OL].（2023-06-01）[2024-01-26]. https://ir.ptcbio.com/static-files/cbaeb42b-4897-40c6-bfba-d0f21eacc4d9 本文引用 [1]

18	Estevez-Fraga C， Tabrizi SJ， Wild EJ. Huntington's disease clinical trials corner：November 2022[J]. J Huntingtons Dis，2022，11（4）：351-367． 本文引用 [1]

19	Zhang L， Wu TT， Shan YY，et al. Therapeutic reversal of Huntington's disease by in vivo self-assembled siRNAs[J]. Brain，2021，144（11）：3421-3435． 本文引用 [1]

20	Monteys AM， Ebanks SA， Keiser MS，et al. CRISPR/Cas9 editing of the mutant huntingtin allele in vitro and in vivo [J]. Mol Ther，2017，25（1）：12-23． 本文引用 [1]

21	Shin JW， Hong EP， Park SS，et al. PAM-altering SNP-based allele-specific CRISPR-Cas9 therapeutic strategies for Huntington's disease[J]. Mol Ther Methods Clin Dev，2022，26：547-561． 本文引用 [1]

22	Bravo JPK， Liu MS， Hibshman GN，et al. Structural basis for mismatch surveillance by CRISPR-Cas9[J]. Nature，2022，603（7900）：343-347． 本文引用 [1]

23	Oura S， Noda T， Morimura N，et al. Precise CAG repeat contraction in a Huntington's Disease mouse model is enabled by gene editing with SpCas9-NG[J]. Commun Biol，2021，4（1）：771． 本文引用 [1]

24	Seo JH， Shin JH， Lee J，et al. DNA double-strand break-free CRISPR interference delays Huntington's disease progression in mice[J]. Commun Biol，2023，6（1）：466． 本文引用 [1]

25	Gu XF， Richman J， Langfelder P，et al. Uninterrupted CAG repeat drives striatum-selective transcriptionopathy and nuclear pathogenesis in human Huntingtin BAC mice[J]. Neuron，2022，110（7）：1173-1192. 本文引用 [1]

26	Cox DBT， Gootenberg JS， Abudayyeh OO，et al. RNA editing with CRISPR-Cas13[J]. Science，2017，358（6366）：1019-1027． 本文引用 [1]

27	Molina Vargas AM， Sinha S， Osborn R，et al. New design strategies for ultra-specific CRISPR-Cas13a-based RNA detection with single-nucleotide mismatch sensitivity[J]. Nucleic Acids Res，2024，52（2）：921-939． 本文引用 [1]

28	Morelli KH， Wu Q， Gosztyla ML，et al. An RNA-targeting CRISPR-Cas13d system alleviates disease-related phenotypes in Huntington's disease models[J]. Nat Neurosci，2023，26（1）：27-38． 本文引用 [1]

29	Leibowitz ML， Papathanasiou S， Doerfler PA，et al. Chromothripsis as an on-target consequence of CRISPR-Cas9 genome editing[J]. Nat Genet，2021，53（6）：895-905． 本文引用 [1]

30	Tsuchida CA， Brandes N， Bueno R，et al. Mitigation of chromosome loss in clinical CRISPR-Cas9-engineered T cells[J]. Cell，2023，186（21）：4567-4582. 本文引用 [1]

31	Yan S， Zheng X， Lin YQ，et al. Cas9-mediated replacement of expanded CAG repeats in a pig model of Huntington's disease[J]. Nat Biomed Eng，2023，7（5）：629-646． 本文引用 [1]

32	Coller BS. Ethics of human genome editing[J]. Annu Rev Med，2019，70：289-305． 本文引用 [1]

33	Yao XG， Lyu P， Yoo K，et al. Engineered extracellular vesicles as versatile ribonucleoprotein delivery vehicles for efficient and safe CRISPR genome editing[J]. J Extracell Vesicles，2021，10（5）：e12076． 本文引用 [1]

34	Rodrigues FB， Byrne LM， Tortelli R，et al. Mutant huntingtin and neurofilament light have distinct longitudinal dynamics in Huntington's disease[J]. Sci Transl Med，2020，12（574）：eabc2888． 本文引用 [1]

35	Caron NS， Banos R， Yanick C，et al. Mutant huntingtin is cleared from the brain via active mechanisms in Huntington disease[J]. J Neurosci，2021，41（4）：780-796． 本文引用 [1]

36	Klinkmueller P， Kronenbuerger M， Miao XY，et al. Impaired response of cerebral oxygen metabolism to visual stimulation in Huntington's disease[J]. J Cereb Blood Flow Metab，2021，41（5）：1119-1130． 本文引用 [1]

37	Liu HS， Zhang CC， Xu JD，et al. Huntingtin silencing delays onset and slows progression of Huntington's disease：a biomarker study[J]. Brain，2021，144（10）：3101-3113． 本文引用 [1]

38	Chan ST， Mercaldo ND， Ravina B，et al. Association of dilated perivascular spaces and disease severity in patients with Huntington disease[J]. Neurology，2021，96（6）：e890-e894． 本文引用 [1]

39	Eide PK， Lashkarivand A， Pripp A，et al. Plasma neurodegeneration biomarker concentrations associate with glymphatic and meningeal lymphatic measures in neurological disorders[J]. Nat Commun，2023，14（1）：2084． 本文引用 [1]