转化生长因子β1(TGF-β1)是一种重要的促纤维化因子，在心脏、肺脏、肾脏等多种组织中发挥促纤维化作用，促进多种疾病的发生及发展。TGF-β1通过激活下游Smads蛋白家族进一步活化结缔组织生长因子（CTGF）等多种途径参与纤维化的进程，已有大量证据表明TGF-β1在以骨骼肌纤维化为突出病理表现的杜氏肌营养不良（DMD）等疾病过程中发挥关键作用，是导致患者预后不良的主要因素。本文就TGF-β1在骨骼肌纤维化进程中的调控作用及在杜氏肌营养不良中的研究进展进行综述。