目的 探讨转化生长因子β1(TGF-β1)、Smad3在哮喘患儿中的表达及维生素D辅助治疗儿童哮喘的疗效。方法 选取2022年4月—2023年6月于徐州医科大学附属医院就诊的120例轻度持续期哮喘患儿作为哮喘组，另取同期该院体检的80例健康儿童作为对照组。比较2组儿童血清TGF-β1、Smad3的表达水平。按照随机数字表法将哮喘组分为A组和B组，每组60例。比较A、B组患儿在治疗前、治疗1个月及3个月血清25(OH)D、TGF-β1、Smad3、呼出气一氧化氮(FeNO)、肺功能、呼吸道感染次数、哮喘急性发作次数及儿童哮喘控制测试(C-ACT)评分。结果 哮喘组TGF-β1、Smad3表达水平高于对照组，差异有统计学意义(P<0.05)。B组治疗3个月呼吸道感染次数、哮喘急性发作次数较A组明显减少，C-ACT评分较较A组升高(P<0.05)。治疗1个月、3个月，A、B两组患儿血清TGF-β1、Smad3及FeNO水平较治疗前下降(P<0.05),第1秒用力呼气量占预计值百分比(FEV1%)、呼气流速峰值占预计值百分比(PEF%)、用力呼50%肺活量的瞬间流量占预计值百分比(FEF50%)、用力呼75%肺活量的瞬间流量占预计值百分比(FEF75%)、最大呼气中期流量占预计值百分比(MMEF75/25%)较治疗前升高(P<0.05),且同时间点A、B组比较差异有统计学意义(P<0.05)。结论 轻度持续期哮喘患儿血清TGF-β1、Smad3水平明显增高。在单纯吸入性糖皮质激素治疗下加用维生素D可降低TGF-β1、Smad3的表达水平，同时减少哮喘急性发作次数，减轻气道炎症，改善肺功能，进一步提高临床治疗效果。