间充质干细胞外泌体(MSC-Exos)是一类在实验研究及临床应用中具有巨大潜力的纳米级囊泡，含有多种生物分子，包括miRNA、 mRNA、蛋白质和脂质等，具有介导细胞信号传导和参与调控受体细胞的功能.基于MSC-Exos的重要作用，从研究进展及临床应用等方面综述MSC-Exos在促进组织修复、免疫调节和神经保护方面的显著效果，尤其在自身免疫性疾病、神经退行性疾病、心血管疾病及肿瘤方面的治疗中发挥重要作用，并分析其临床应用面临一系列尚未解决的问题及应用普及的挑战，包括阐明作用机制、分离提取纯化技术、制订标准化生产规则、确定剂量和给药途径、增强稳定性和降低免疫原性等，为解决这些局限性，实现MSC-Exos在临床上的广泛应用提供依据.