目的：探讨重组人生长激素（rhGH）治疗生长激素缺乏症（GHD）和特发性矮小症（ISS）患儿的临床疗效，阐明其在不同病因矮身材患儿中的临床应用价值。方法：收集2018年1月—2023年1月就诊并接受rhGH治疗的132例矮身材患儿的临床资料，按照病因不同分为GHD组（n=70）和ISS组（n=62），选取并计算患儿骨龄、靶身高（TH）、体质量指数（BMI）、身高标准差分值（HtSDS）、治疗前和治疗6个月后身高标准差分值变化（ΔHtSDS）及生长速率（GV）等生长指标，采用倾向性评分匹配法（PSM）和逆概率加权法（IPTW）均衡2组患儿混杂因素，评价2组患儿临床疗效和安全性。结果：2组患儿是否为足月生产、骨龄、骨龄成熟度和TH比较差异有统计学意义（P<0.05）。与治疗前比较，GHD组和ISS组患儿治疗6个月后身高和HtSDS均明显增加（P<0.05）。PSM法匹配前，2组患儿是否为足月生产、骨龄、骨龄成熟度和TH组间比较差异均有统计学意义（P<0.05）; PSM法匹配后，2组患儿性别、地区、是否为足月生产、分娩方式、喂养方式、年龄、骨龄、身高、BMI、TH和治疗前HtSDS组间比较差异均无统计学意义（P>0.05）；除地区外，各协变量的标准均值差（SMD）均<0.2。IPTW法加权后，2组患儿性别、地区、是否为足月生产、分娩方式、喂养方式、年龄、骨龄、身高、BMI、 TH和治疗前HtSDS各协变量组间比较差异均无统计学意义（P>0.05）；除是否为足月生产外，各协变量SMD均<0.2。均衡协变量前、 PSM法匹配后和IPTW法加权后，与GHD组比较，ISS组患儿GV和ΔHTSDS均略有升高，但差异均无统计学意义（P>0.05）。2组患儿不良反应，GHD组患儿发生空腹高血糖2例（2.68%），甲状腺功能减退7例（10.00%）;ISS组患儿发生空腹高血糖3例（4.84%），甲状腺功能减退2例（3.23%）。结论：rhGH可促进GHD与ISS患儿身高增长，且对GHD与ISS患儿增高疗效无明显差异。在用药过程中，患儿不良反应发生率较低，整体安全性良好。