目的：探讨5-氮杂-2'-脱氧胞苷（5-Aza-CdR）对裸鼠皮下移植瘤组织中TPC-1细胞自噬和凋亡的影响，并阐明其作用机制。方法：16只BALB/c雌性裸鼠右前腋下接种人甲状腺乳头状癌（PTC） TPC-1细胞建立移植瘤模型。成瘤后裸鼠随机分为对照组和实验组，每组8只，对照组裸鼠腹腔注射生理盐水，实验组裸鼠腹腔注射5-Aza-CdR，隔日给药1次，连续给药4周。观察2组裸鼠移植瘤生长情况，末次给药后处死裸鼠，称瘤体质量。HE染色观察2组裸鼠移植瘤组织病理形态表现，免疫组织化学染色检测2组裸鼠移植瘤组织中微管相关蛋白轻链3 (LC3)、B细胞淋巴瘤-2 (Bcl-2)和Bcl-2相关X蛋白（Bax）蛋白表达水平，实时荧光定量PCR (RT-qPCR)法和Western blotting法检测2组裸鼠移植瘤组织中LC3、Beclin-1、Bcl-2、Bax、细胞外信号调节激酶激酶（MEK）、细胞外信号调节激酶1 (ERK1)、细胞外信号调节激酶2 (ERK2)、磷酸化ERK1 (p-ERK1)、磷酸化ERK2(p-ERK2) mRNA和蛋白表达水平，并计算Bax/Bcl-2比值。结果：与对照组比较，实验组裸鼠移植瘤体积和质量明显降低（P<0.01）。对照组裸鼠癌细胞数量多，排列紧密，细胞形状不规则，细胞核染色清晰，细胞核大，细胞有重叠和分叶，可见明显的病理性核分裂象，符合PTC病理特点；实验组裸鼠癌细胞数目明显减少，排列稀疏，细胞核固缩且胞核不明显，结缔组织明显增多。与对照组比较，实验组裸鼠移植瘤组织中LC3B和Beclin-1 mRNA及蛋白表达水平明显升高（P<0.05）,Bax/Bcl-2比值升高（P<0.05或P<0.01）,MEK、ERK1/2及p-ERK1/2 mRNA和蛋白表达水平明显降低（P<0.05或P<0.01）。结结论论：5-Aza-CdR可抑制裸鼠皮下移植瘤组织中TPC-1细胞生长，诱导移植瘤细胞自噬并促进细胞凋亡，其机制可能与丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）/MEK/细胞外信号调节激酶（ERK）信号通路抑制有关。