进行性假肥大性肌营养不良的糖皮质激素治疗循证指南(2025版)

方雨, 王安琪, 李旭, 黄利弢, 易秋莎

国际神经病学神经外科学杂志 ›› 2025, Vol. 52 ›› Issue (02) : 8-22. DOI: 10.16636/j.cnki.jinn.1673-2642.2025.02.002

进行性假肥大性肌营养不良的糖皮质激素治疗循证指南(2025版)

  • 方雨, 王安琪, 李旭, 黄利弢, 易秋莎
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摘要

Duchenne型肌营养不良(DMD)是儿童最常见的肌营养不良症,预后差,多数患者在30岁左右死于呼吸衰竭或心力衰竭。糖皮质激素(GC)常用于减缓DMD患者肌肉力量和功能下降,但长期使用GC不可避免会出现一些不良反应,且国内GC的使用仍欠规范。为指导儿科和神经科医师对DMD患者进行规范的GC治疗,该指南综合现有的循证医学证据,采用推荐意见评估、制订及评价(GRADE)分级体系,针对GC治疗DMD的时机、剂量方案、疗效评价、不良反应的监测及处理、疗程及过渡到成人时期的管理等临床问题形成了30条推荐意见,以期为广大医护人员在DMD患者的GC治疗及随访管理方面提供指导与决策依据。

关键词

进行性假肥大性肌营养不良 / 糖皮质激素 / 儿童 / 循证指南

中图分类号

R746.2

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方雨, 王安琪, 李旭, 黄利弢, 易秋莎. 进行性假肥大性肌营养不良的糖皮质激素治疗循证指南(2025版). 国际神经病学神经外科学杂志. 2025, 52(02): 8-22 https://doi.org/10.16636/j.cnki.jinn.1673-2642.2025.02.002

基金

国家重点研发计划(2021YFC1005305); 四川省科技厅区域创新合作项目(2020YFQ0021)

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