通过古籍文献调研、中医药现代研究成果的梳理，结合中医临床及中药学等学科领域内知名专家学者的认识及应用经验，归纳出马钱子的功效主要为通络止痛、散结消肿。症靶为关节疼痛。标靶为肿瘤和神经肌肉接头传递障碍。现代药理研究发现马钱子及其有效成分具有抗炎镇痛、兴奋神经系统、调节免疫、抗肿瘤等作用。马钱子碱和士的宁是其主要有毒成分，使用制马钱子能降低毒性而保证用药安全。临床常用剂量为0.3～0.6 g，炮制后入丸散用。