常染色体显性多囊肾病(ADPKD)是一种单基因遗传性肾脏疾病，其特征是囊肿进行性形成，导致肾脏体积增加和肾功能下降，最后进展为终末期肾病。既往临床上对ADPKD的治疗以对症支持治疗为主，无法延缓多囊肾病的病情进展，临床上亟需针对ADPKD的有效治疗方案。近年来，随着人们对ADPKD病理生理机制研究的不断深入，针对ADPKD致病靶点和相关信号通路的分子靶向药物研发不断取得进展突破，目前已有多种ADPKD的分子靶向药物进入临床试验阶段。本文就ADPKD分子靶向药物研究进展进行综述，以期对该病治疗及新药研发有所裨益。