Duchenne型肌营养不良症（DMD）是进行肌营养不良症的最常见类型，也是中国最常见的X连锁隐性遗传的肌病，发病率约30/10万男婴，主要表现为缓慢进行性加重的躯干肌肉及肢体肌肉无力及萎缩、肌肉的假性肥大，大多数还会有心肌损害，一般患儿在12岁左右不能行走，后期会出现呼吸肌无力，由于DMD目前无特异性治疗方法，多数患者在20～30岁因呼吸道感染、心力衰竭而死亡。糖皮质激素对DMD运动和心功能有明显改善作用，目前临床建议早期使用，但糖皮质激素存在较多的不良反应，临床应用有较多限制。近十余年国外临床研究发现伐莫洛酮对DMD有同糖皮质激素一样的疗效，但没有与糖皮质激素相关的不良反应（生长发育迟缓、骨疾病、肌肉萎缩等）。本文就目前关于伐莫洛酮治疗DMD的作用机制、治疗方案及不良反应做一总结。