目的 探讨小分子靶向药物对于儿童进展低级别胶质瘤（pediatric low-grade gliomas, pLGG）的疗效。方法 回顾性分析首都医科大学附属北京世纪坛医院儿科收治的自2021年7月开始口服小分子靶向药物的pLGG患儿，对其疗效及安全性进行分析。结果 共20例患儿纳入研究。曲美替尼组12例（其中BRAF融合11例，BRAF V600E突变1例），4例部分缓解（33%）,2例微小缓解（17%），中位起效时间3.0个月。维莫非尼组6例（BRAF V600E突变6例），5例部分缓解（83%），中位起效时间1.0个月。维莫非尼组与曲美替尼组两组无进展生存率比较差异无统计学意义（P>0.05），两组中位疗效持续时间（部分缓解+微小缓解+疾病稳定）分别为11.0个月和18.0个月。奥拉帕利组1例（ATM突变）与依维莫司组1例（NF1突变）分别应用24和21个月，因疾病稳定停药。各组均未监测到严重不良反应。结论 小分子靶向药物用于p LGG时，可使患儿获益且耐受性良好；BRAF V600E突变患儿使用维莫非尼治疗缓解率高，且早期出现肿瘤缩小，可尝试用于初治pLGG患儿。[中国当代儿科杂志，2025,27 (6):682-689]