目的 探讨诺西那生钠联合利司扑兰治疗脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）的有效性和不良反应。方法 回顾性分析中南大学湘雅医院儿童医学中心收治的10例诺西那生钠联合利司扑兰治疗的SMA患儿的临床资料。结果 10例SMA患儿中，Ⅰ型4例，Ⅱ型4例，Ⅲ型2例，其中9例首选诺西那生钠单药治疗，1例首选诺西那生钠联合利司扑兰治疗。10例患儿联合治疗的中位时间为10.5个月（范围：0.5～20.0）个月，其中6例联合治疗超过6个月，运动和/或呼吸功能有所改善；余4例联合治疗时长分别为0.5、1.0、1.3和4.0个月，整体改善不显著。联合治疗后，5例患儿出现皮肤变黑，2例腰椎穿刺部位疼痛，1例呕吐，1例痰液增多，1例全天睡眠时间减少，所有不良反应均为轻度，无需药物干预。结论 诺西那生钠联合利司扑兰治疗SMA有一定疗效，且未见明显不良反应。[中国当代儿科杂志，2025,27(4):458-464]