输血依赖型地中海贫血（transfusion-dependent thalassemia, TDT）是一种严重的遗传性、慢性溶血性疾病，生长发育迟缓是TDT患者常见临床特征。由于患者需要定期输血治疗，导致铁过载，引起多种内分泌功能障碍，包括生长激素/胰岛素样生长因子轴异常、甲状腺功能减退症、甲状旁腺功能减退、性腺功能减退症、肾上腺皮质功能不全、骨密度降低等。该文梳理了TDT患者生长障碍及相关内分泌功能的临床监测及干预措施，供临床医生参考。[中国当代儿科杂志，2025,27(4):389-394]