目的 比较不同剂量人脐带间充质干细胞（human umbilical cord mesenchymal stem cells, hUC-MSCs对新生大鼠脑白质损伤（white matter injury, WMI）的修复作用。方法 将2日龄Sprague-Dawley新生大鼠随机分为5组：假手术组、WMI组和hUC-MSCs组（低剂量组、中剂量组、高剂量组），每组24只。成功制备新生大鼠WMI模型24 h后，WMI组经侧脑室注射无菌PBS,hUC-MSCs组注射不同剂量hUC-MSCs。造模后14 d、21 d，采用苏木精-伊红染色法观察各组侧脑室周围组织病理变化，实时荧光定量聚合酶链式反应法检测各组脑组织中髓鞘碱性蛋白（myelin basic protein, MBP）、胶质纤维酸性蛋白（glial fibrillary acidic protein, GFAP） mRNA表达水平，免疫组化法观察GFAP、神经元核蛋白（neuron-specific nuclear protein, NeuN）在侧脑室周围组织表达水平；TUNEL染色观察各组侧脑室周围组织细胞凋亡情况。造模后21 d，采用Morris水迷宫实验观察各组新生大鼠的空间学习记忆能力。结果 造模后14 d、21 d,WMI组和低剂量组侧脑室周围组织均可见大量细胞核固缩、核破裂，神经纤维排列紊乱，与WMI组比较，中、高剂量组上述病理改变均减轻；与高剂量组比较，中剂量组神经纤维排列相对整齐。与WMI组比较，低剂量组MBP、GFAP mRNA表达水平差异无统计学意义（P>0.05），中、高剂量组MBP mRNA表达水平升高，GFAP mRNA表达水平降低；中剂量组MBP mRNA表达水平高于高剂量组，中剂量组GFAP mRNA表达水平低于高剂量组（P<0.05）。与WMI组比较，低剂量组GFAP、NeuN阳性表达差异无统计学意义（P>0.05），中、高剂量组NeuN阳性表达升高，GFAP阳性表达降低（P<0.05）；中剂量组NeuN阳性表达高于高剂量组，GFAP阳性表达低于高剂量组（P<0.05）。与WMI组比较，低剂量组凋亡细胞数差异无统计学意义（P>0.05），中、高剂量组凋亡细胞数少于WMI组（P<0.05）；中剂量组凋亡细胞数少于高剂量组（P<0.05）。与WMI组比较，低剂量组逃避潜伏期时间差异无统计学意义（P>0.05）；自潜伏期第3天开始，中剂量组逃避潜伏期时间少于WMI组（P<0.05）；中、高剂量组穿越平台次数多于WMI组（P<0.05）。结论 低剂量hUC-MSCs对新生大鼠WMI修复效果欠佳，中、高剂量hUC-MSCs均有修复作用，中剂量效果更优。[中国当代儿科杂志，2024,26(4):394-402]