通过古籍文献调研、中医药现代研究成果的梳理，结合中医临床及中药学等学科领域内知名专家学者认识及应用经验，归纳了黄药子功效主要为：化痰散结消瘿，清热解毒，凉血止血。标靶为甲状腺肿物，高甲状腺激素和低促甲状腺激素。现代药理研究发现黄药子及其有效成分具有补碘、调节甲状腺相关激素水平、抗肿瘤、抗炎等作用。具有肝肾毒性，黄独素B是主要的肝毒性成分。临床使用剂量为6～15 g，首次使用不超过15 g，使用时需配伍“保肝”中药，并在服药期间定期复查肝功能以及时减量或停药。总之，需根据不同疾病，或同一疾病的不同阶段进行辨证使用，并积极探索黄药子用量与标靶的量效关系构建。